7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
多地不再全面禁放烟花，经销商现金蹲守抢货******
作者：马纪朝
1月17日晚，郑州突然发布的烟花爆竹限放通告(下称“限放令”)，让赵辉措手不及。
“今年没货，(郑州)通知得太晚了。”赵辉是郑州荥阳一家烟花爆竹企业的负责人，迄今已经从业10多年的他，也见证了郑州燃放烟花爆竹从全面禁止燃放到突然限放的过程。
2016年，由于郑州全面禁止燃放烟花爆竹，赵辉为了活下去，只好把原本用于存放烟花爆竹的仓库对外出租，以维持公司运营。今年，郑州突然发布的限放令，让赵辉错失了销售机会。
事实上，不止郑州一地发布了“限放令”，对此前几年中全面禁止的烟花炮竹燃放松绑。对商家而言，这是难得的商机，但他们不得不临时抢货。
良机
不愿错失销售机会的王根绪，选择了带队到湖南浏阳现金求货，他率领着一个近20人的采购团队，分头盯梢当地一些仍在生产的烟花爆竹厂。
同样希望抓住销售机会的，还有梁国宾，他是荥阳市湘豫烟花爆竹有限公司负责人，在荥阳有一处烟花存放的专用危险品仓库。
过去，由于疫情以及禁放等原因，梁国宾的仓库已经闲置三年，如今，得知郑州突然实施“限放令”，他赶紧请了专业的保洁公司，去加速清理仓库。
有了仓库，还得有管理仓库的人。根据规定，烟花存放、运输都必须由专业人员操作、管理，可之前的员工早已散落到各处。
没办法，那就只能给他们挨个打电话，一面承诺高薪，一面又耐心催促紧急返厂。
好在，同时担任河南省烟花爆竹行业协会会长的他，在湖南当地拥有一些烟花爆竹的厂商资源，总算又采购到了几千箱，他委托当地朋友帮忙，将采购到的500多万元的烟花爆竹先存放到湖南的仓库。
但最关键的，还是如何将这些货源，尽快运送到郑州。
根据规定，烟花爆竹上路运输必须使用专业防爆车辆，梁国宾到处联系，但一方面防爆车数量本就紧张，而且很多防爆车已经在高度运转，难以找到空闲车辆，另一方面，雨雪天气也影响到了已经出货车辆的返程时间，
“一些(烟花)已经上路上，这几天，会陆续运到郑州。”梁国宾总算松了一口气。
但同样紧急找货的王根绪，就没那么幸运了，他到处求爷爷告奶奶，也只预定了原计划的70%，这与预计的目标，仍有不小差距。而且，即便是买到了货，但不少烟花的进货价却已经大幅度上涨，譬如，市面流行的“仙女棒”的进货价，比往年涨了80%，“加特林”、“水母”等畅销烟花品种，价格更是翻了一倍多。
即便如此，“大家根本不问厂家价格，只要对方说能下单，就直接付款。”尽快抢到货，成为王根绪的最大诉求，他说，自己期盼最迟腊月二十八能备足货源，如今，为了尽可能拿到货，他盯完一个厂就赶紧去下一个厂，基本上24小时都在不停找货。
王根绪说，现在自己几乎一天只能睡2个小时，因为时间太紧迫了。整个浏阳烟花爆竹生产厂家的存货几乎空了，自己只得到处找厂家下单子、盯单子，同时还要协调运输发货。
“抢货”
“抢货”，更是成为当下的浏阳烟花爆竹生产厂家们，已经多年不遇的场面。
“现在来浏阳购买烟花？那你肯定得要排队，就这也不保证能买到货，因为(很多厂家)确实没有货了。”东信烟花集团董事长钟自奇说，目前，由于浏阳的爆竹生产厂大多已经放假停产，只有部分厂子仍在生产。可是，从全国各地前往浏阳采购烟花的批发商，却依旧源源不断。
“光河南都100多家(烟花爆竹销售)公司了，你算算，全国有多少家？”赵辉说，根据自己多年的销售经验，烟花爆竹销售的备货，至少会在大年二十之前全部完成到位，之后，大部分烟花爆竹生产厂家就会陆续停产，员工也会放假回家过年，但今年，国内一些城市的烟花爆竹燃放、销售突然放开，这让不少从业者很难在短时间内应对。
第一财经记者查询发现，截至目前，国内已有杭州、昆明、郑州、长沙等多个城市开始准许在一定条件下燃放烟花，这些动辄千万级人口的城市的政策变化，也同时迸发出巨大的烟花爆竹购买需求。
以郑州为例，1月17日晚，郑州市人民政府办公厅下发《关于印发郑州市2023年春节期间烟花爆竹限放工作方案的通知》称，郑州市民可在1月21日(除夕)早7时至1月22日(正月初一)凌晨1时；1月22日(正月初一)至1月26日(正月初五)每日早7时至23时；2月5日(正月十五)早7时至23时等时段燃放烟花爆竹。
一些原本计划回老家过年的郑州市民，很快被这一消息激励，求购烟花爆竹的信息，也开始充斥不少人的朋友圈。
市场需求突然增多，但与此相对应的是，烟花爆竹生产厂家的产能，这些年来实际上是萎缩的。
目前，中国的烟花爆竹厂家，主要分布在湖南浏阳、江西上栗、湖南醴陵、江西万载等四个区域，其中，又以湖南浏阳厂家最为密集，但与巅峰时期，浏阳的烟花爆竹生产厂家已经大幅减少了。
数据显示，近年来，全国90%以上大中型城市中心区域和1000余家县城城区禁止燃放烟花爆竹，导致烟花爆竹市场消费快速下滑，产业生存空间受到严重挤压。
“生产工厂应该是退出了超过一半。”曾任职浏阳市鞭炮烟花产业发展中心多年的刘东辉在接受第一财经记者采访时说，浏阳市出于产业健康发展以及环保等原因，不断加大对花炮产业的转型提升、优胜劣汰，再加上近年来，各地不断实施的烟花爆竹禁放政策，造成市场需求的不断萎缩，这些，都成为导致当地一些花炮生产厂家退出行业的主要因素，目前，浏阳市的烟花爆竹生产企业已经只剩下400余家。
回暖
如今，伴随着多地“禁燃令”松绑，浏阳当地烟花爆竹公司也开始出现“爆单”现象，“烟花之乡”浏阳的花炮市场，终于迎来了难得的回暖。
“现在(当地厂家)基本上都是销售一空了，”刘东辉说。
浏阳市欢乐时刻烟花制造有限公司总经理胡友海在接受媒体采访时说，此次烟花爆竹需求量猛增，并非出现在行业传统订货季。原本，往年的5月、6月是烟花爆竹行业的订货季，但今年，从2022年12月份以来，加单情况明显增多。
浏阳市烟花爆竹总会发布的数据也显示，2022年，浏阳全市花炮产业集群实现总产值301.5亿元，同比增长15.3%。其中，花炮出口表现突出，销售额超60亿元，同比增长84.9%。
即便如此，面对突然迸发的花炮需求，当地仍然应接不暇。
“烟花爆竹的生产有一定的周期性，不是说明天要，今天晚上就能够给你生产出来的，它的周期性是比较长的。”刘东辉说，这也是导致花炮市场突然供不应求的原因之一。
但对于明年的市场走向，刘东辉仍然难言乐观，“明年还得观察，(需要看看)到底是否会(像今年这样)持续。”刘东辉说，估计明年市场会增加，但增加到什么程度，会不会造成今年这种产能供应不上，就得看市场的最终发展方向了，毕竟，这不仅是一个市场化的产业，更是一个与各地政策密切相关的行业。
“明年，明年你来找我，肯定有货。”眼瞅着赚钱的机会从指缝间流走，赵辉的语气里，却依然有一些懊恼与不甘。
(文中赵辉、王根绪为化名)
